日前，由南開大學(xué)陳悅教授課題組原創(chuàng)，天津尚德藥緣科技股份有限公司開發(fā)的抗腦膠質(zhì)瘤原創(chuàng)候選新藥ACT001，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的兒童罕見病資格證（RPDD），成為我國(guó)原創(chuàng)候選新藥中，首個(gè)獲得美國(guó)RPDD資格的藥物品種。目前，ACT001正在中國(guó)、澳洲、美國(guó)同步開展多種適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。RPDD資格證的獲得，將進(jìn)一步加快該候選新藥的臨床試驗(yàn)與上市評(píng)審。

彌漫性內(nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤（DIPG），多發(fā)于5至10歲的兒童，因?yàn)闊o(wú)法手術(shù)切除處于腦干部位的腫瘤，該疾病的臨床預(yù)后極差，中位生存期僅9至12個(gè)月，長(zhǎng)期生存率不足1%。DIPG的治療沒有獲批上市的藥物，連目前腦膠質(zhì)瘤治療的最佳藥物替莫唑胺，也未取得明顯療效。

“在最新修訂的世衛(wèi)組織中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤分型中，絕大多數(shù)的彌漫性內(nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤DIPG已被重新分類到一種新的腫瘤類型——帶H3K27突變的彌漫性中線膠質(zhì)瘤（DMG），此定義為侵潤(rùn)性高級(jí)膠質(zhì)瘤，位于腦中線，惡性程度極高。因此，ACT001批準(zhǔn)的兒童罕見病資格證（RPDD），是針對(duì)帶H3K27突變的彌漫性中線膠質(zhì)瘤（DMG）。”陳悅說(shuō)。

ACT001的主要適應(yīng)癥就是包括DIPG在內(nèi)的惡性腦膠質(zhì)瘤。對(duì)于DMG的治療存在迫切臨床需求，這也是ACT001能夠獲得美國(guó)針對(duì)DMG的兒童罕見病資格證的重要原因之一。值得一提的是，此前，ACT001曾于2017年、2018年先后獲得針對(duì)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）的美國(guó)孤兒藥資格和歐盟孤兒藥資格。

今年6月，主持ACT001臨床試驗(yàn)的多位中外醫(yī)生，先后在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）與神經(jīng)腫瘤學(xué)會(huì)（SNO）兒童腦瘤的學(xué)術(shù)會(huì)議上，公布了ACT001的部分臨床試驗(yàn)結(jié)果，尤其是SNO會(huì)議的報(bào)告，引起全球兒童腦瘤醫(yī)生的關(guān)注。

據(jù)介紹，參考澳洲的臨床試驗(yàn)結(jié)果與新的配方膠囊，天津尚德藥緣也在為中國(guó)的彌漫性內(nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤患者申請(qǐng)臨床試驗(yàn)方案的調(diào)整，將劑量升高約3倍至530-700mg/m2 BID，并申請(qǐng)采用和澳洲相同的配方膠囊。新配方膠囊含有等量藥物，但是體積小3倍，更方便患者服用。

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